FSHD Society è entusiasta di annunciare una pietra miliare significativa nella battaglia contro la FSHD.

 Fulcrum Therapeutics, azienda biofarmaceutica pionieristica focalizzata sulle malattie rare, ha confermato il completamento dell'arruolamento dei pazienti nello studio clinico di fase 3 REACH per losmapimod, una potenziale terapia innovativa per la FSHD.

FSHD Society ha svolto un ruolo determinante nel portare avanti i progressi dello studio REACH Fase 3. La Società ha collaborato strettamente con il team Fulcrum per facilitare il lavoro preparatorio fondamentale per questo risultato. Negli ultimi anni, ha organizzato focus group sui pazienti, ha cercato approfondimenti da parte di opinion leader e ha contribuito all’accumulo di dati preziosi provenienti da studi precedenti condotti presso i siti del Clinical Trial Research Network (CTRN). Lo sforzo collettivo ha portato al progresso della sperimentazione REACH, offrendo speranza all’intera comunità FSHD.

Inoltre, la Società, insieme ad altri gruppi di difesa dei pazienti, ha contribuito a fondare e lanciare Project Mercury, una piattaforma di collaborazione globale per affrontare la preparazione alla sperimentazione clinica e l’accesso dei pazienti in tutto il mondo. Fulcrum è un membro industriale sostenitore del Progetto Mercury . Il Progetto Mercury è fondamentale per il continuo lavoro congiunto sia della Società che di Fulcrum. Mel Hayes, Chief Operations Officer di Fulcrum, ha commentato il contributo della FSHD Society allo studio REACH: “In qualità di membro sostenitore globale del Progetto Mercury e collaboratore di lunga data della FSHD Society, Fulcrum è lieta di annunciare che abbiamo raggiunto un importante traguardo con il completamento dell’arruolamento nella sperimentazione clinica REACH Fase III. Questa pietra miliare REACH, unita alle ambizioni della task force globale del Progetto Mercury e al lavoro della Società per preparare la comunità FSHD alla sua potenziale prima terapia per FSHD, funge da punto di svolta per la comunità FSHD”.

Fulcrum Therapeutics ha arruolato con successo 260 pazienti nello studio di fase 3 REACH in nove paesi negli Stati Uniti, Canada ed Europa. Lo studio utilizza un disegno rigoroso, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di losmapimod nel trattamento della FSHD. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere losmapimod, somministrato per via orale sotto forma di compressa da 15 mg due volte al giorno, o un placebo. Nel corso di un periodo di trattamento di 48 settimane, saranno valutati vari endpoint, tra cui Reachable Workspace (RWS), infiltrazione di grasso muscolare (MFI), Patient Global Impression of Change (PGIC) e Qualità della vita nei disturbi neurologici degli arti superiori (Neuro QoL UE). Inoltre, REACH comprende valutazioni incentrate sul paziente sull’utilizzo dell’assistenza sanitaria.

Si prevede che i dati principali dello studio di fase 3 REACH saranno pubblicati nel quarto trimestre del 2024, portando la comunità della FSHD un passo avanti verso la potenziale approvazione della prima terapia in assoluto per questa difficile condizione. Leggi il comunicato stampa completo di Fulcrum Therapeutics qui .

Mark Stone, CEO della FSHD Society, ha espresso il suo entusiasmo per l’importanza di questa notizia per la comunità FSHD affermando: “Ciò rappresenta il raggiungimento di un traguardo significativo ed è un importante passo avanti verso la fornitura di trattamenti sicuri ed efficaci per tutti coloro che vivono con la FSHD! Siamo orgogliosi della nostra partnership con Fulcrum e dell’impatto che stanno avendo sullo sviluppo di farmaci per la FSHD”.

 

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