Lavorare per migliorare la prontezza degli studi clinici e l’accesso alle cure per la Distrofia Facio Scapolo omerale.

L’Alleanza mondiale sulla Distrofia Facio Scapolo Omerale, una rete di due dozzine di Associazioni nazionali di pazienti, ha svolto il suo vertice per il quinto anno, il 17 e 18 Giugno 2023 a Milano.

Hanno partecipato 40 delegati di persona e 19 da remoto condividendo l’obiettivo di sostenere i pazienti e velocizzare le terapie per la FSHD:

  • educando, supportando e attivando la comunità FSHD
  • trovando e coinvolgendo medici interessati a fornire le migliori cure ai pazienti
  • lavorando con i registri nazionali dei pazienti e supportando la ricerca
  • sostenendo gli interessi dei pazienti con i loro governi, sistemi sanitari nazionali, assicurazioni e politici. 

 

I membri dell’Alleanza così come hanno riconosciuto il rapido sviluppo dei farmaci negli anni passati allo stesso modo hanno ritenuto necessario dotarsi di una strategia globale di coordinamento e collaborazione per assicurarsi che ci siano abbastanza pazienti disponibili a partecipare ai trials e siti clinici di ricerca.

Alcuni membri stanno lavorando attivamente per sviluppare le infrastrutture per i trials, test genetici e i registri di pazienti come il Giappone, Brasile e Israele, che altrimenti non potrebbero essere nell'ambito degli sponsor delle sperimentazioni cliniche.

Con la prospettiva di nuovi trattamenti entranti nel mercato negli Stati Uniti ed in Europa in pochi anni, l'Allenza sta anche discutendo paese per paese la strategia per difendere i pazienti di qualsiasi luogo per avere accesso ai trattamenti. In risposta alle sfide emegenti, molti membri dell'Alleanza Mondiale pazienti FSHD stanno proponendo una nuova iniziativa globale chiamata Progetto Mercury per accelerare la prontezza dei trials ed assicurare un esteso accesso ai trattamenti. E' stato proprio questo il focus dell'annuale incontro dell'Alleanza. 'Nelle malattie rare come nella FSHD, i pazienti, la competenza e le risorse sono scarse e preziose' dice Mark Stone, CEO dalla FSHD società, che funge da presidente della Task Force globale del Progetto Mercury.

Per affrontare le sfide urgenti legate agli studi clinici e all’accesso alle cure, dobbiamo riunire tutte le parti interessate in una rete efficace, collaborativa e trasparente.

'Le soluzioni alle sfide che affrontiamo richiedono una collaborazione globale, guidata dai leader della difesa dei pazienti dell'Allenza Mondiale FSHD '. Per altre informazioni sull'Alleanza Mondiale pazienti FSHD, visitare il sito: www.fshdsociety.org/connect/worldfshdalliance/

Ringrazio la UILDM -FSHD Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e la FSHD Society per l’opportunità che mi hanno dato attraverso la partecipazione a questo meeting internazionale.
Per la prima volta si è svolto in Italia e in particolare quest’anno, l’evento si è rivestito di un significato di grande importanza grazie l’avvio delle nuove terapie sperimentali in corso.
Il senso di queste giornate di scambio e di confronto è quello di aver donato una speranza concreta per la cura per la FSHD , è quello di non sentirsi soli nel vivere la quotidianità della malattia.
Ho sempre pensato che vivere la disabilità “oggi” è una gran fortuna rispetto al passato e la possibilità di contatto veloce e immediato con le persone, lo sviluppo tecnologico e nel campo medico offrono grandi possibilità a chi fatica fisicamente a muoversi; durante il convegno ho potuto toccare con mano le risorse sviluppate da persone con difficoltà simili alle mie che vivono in diversi paesi del mondo. Questa è stata una grande ricchezza!

Commento a cura di Micaela Doni, Gruppo FSHD UILDM.

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